U-LEX

제1조(목적) 이 기준은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 별표2 제8호에 따른 약사법령에 따라 허가를 받거나 신고한 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제의 비급여 사용 승인에 관한 기준 및 절차를 정함을 목적으로 한다.

제2조(적용 대상) 이 기준은 약사법령에 의하여 허가를 받거나 신고한 약제 중 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(이하 "요양급여기준"이라 한다)」에 따라 요양급여대상으로 급여목록표에 고시되어 있는 약제를 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 경우(이하 "허가초과 사용"이라 한다)로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에 적용한다. 다만, 요양급여기준 제5조제4항에 따라 중증환자에게 처방·투여하는 약제중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제는 제외한다.

1. 대체가능한 약제가 없는 경우

2. 대체가능한 약제가 있으나 투여금기 등으로 투여를 할 수 없는 경우

3. 대체가능한 약제의 투여나 대체치료법보다 비용효과적이거나 부작용이 적고 임상적으로 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우

제3조(허가초과 사용승인 신청 요양기관의 자격 등) ① 약제의 허가초과 사용승인을 신청할 수 있는 요양기관은 약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관으로 한다.

② 제1항에도 불구하고 건강보험심사평가원장(이하 "심평원장"이라 한다)이 예외적으로 제3조의2제3항 에 의하여 인정한 약제에 대하여는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가초과 사용승인을 신청할 수 있다.

제3조의2(허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대 요청 등) ① 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 단체는 심평원장에게 특정 약제의 허가초과 사용에 대하여 제3조제2항 에 따라 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청할 수 있다. 다만, 제4조제5항 후단에 따른 관련 단체의 경우에는 그러하지 아니하다.

1. 대한의사협회

2. 대한병원협회

3. 대한치과의사협회

4. 의료법 제77조제4항 에 따른 전문과목별 관련 학회

② 제1항 각 호의 단체는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청하고자 하는 약제(이하 ‘신청약제’라고 한다)가 제2조 각 호 및 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성 여부를 확인하여 심평원장에게 신청하여야 한다.

③ 심평원장은 제2항에 따라 단체의 신청을 받은 경우, 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는지 여부를 포함하여 신청약제의 허가초과 사용의 타당성, 사용대상 기관 확대의 필요성 등을 심의한 후 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대요청을 승인한다.

1. 동일한 사용승인 사항으로 승인 받은 기관이 전체 의약품임상시험실시기관 대비 1/3 이상인 약제

2. 동일한 사용승인 사항으로 사용한 례수가 신청일 전년도 기준 3,000례 이상인 약제

3. 대상 질환의 특성 상 제1호 또는 제2호의 조건을 만족시키기 어려운 희귀질환 및 소아질환으로서 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대 필요성이 인정되는 약제

제4조(허가초과 사용승인 절차 등) ① 약제를 허가초과 사용하고자 하는 요양기관의 장은 심평원장에게 해당 약제에 대해 허가초과 사용승인을 받아야 한다.

② 제1항에 따른 허가초과 사용승인을 받으려는 요양기관의 장은 해당 요양기관에 설치된 약사법령에 의한 임상시험심사위원회(Institutional Review Board; IRB)의 심사를 거쳐 의학적 타당성 등이 있다고 인정되는 경우 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 별지 제1호서식 에 따라 별지 제2호서식 과 근거 자료를 첨부하여 승인을 신청하여야 한다. 다만, 제3조제2항 에 따라 심평원장이 허가초과 사용승인 신청기관의 확대가 필요하다고 평가한 약제의 경우에는 임상시험심사위원회(IRB)의 심사를 생략할 수 있다.

③ 제2항에 따른 임상시험심사위원회는 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성을 심사하여야 하며, 이 과정에서 같은 신청기관 내에 설치된 약사(藥事)위원회(Pharmacy and Therapeutic committee; PTC) 또는 이에 준하는 위원회의 의견을 들을 수 있다.

④ 심평원장은 제2항에 따른 신청이 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가초과 사용의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다.

⑤ 심평원장은 제3조의2제3항 에 따른 승인여부를 결정하기 위하여 국민건강보험법 제66조 에 따른 진료심사평가위원회의 심의를 거쳐야 한다. 이 경우 심평원장은 약제의 허가초과 사용의 타당성을 심의하기에 적절하다고 판단되는 관련 단체에 심의를 위탁할 수 있다.

⑥ 제5항 후단에 따른 단체의 심의 관련 기구의 구성 및 운영 등에 관하여 필요한 사항은 심평원장이 정한다. 이 경우 심평원장은 관련 단체와 협의하여 정한다.

⑦ 심평원장은 제4항에 따른 승인 및 제5항에 따른 심의를 위하여 식품의약품안전처장(이하 "식약처장" 이라 한다)에게 신청내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부에 대한 평가를 지체 없이 요청하여야 한다. 다만, 제3조제2항 에 따른 신청인 경우에는 평가 요청을 생략할 수 있다.

⑧ 제3조의2제1항 에 따라 관련 단체에서 허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대를 하고자 하는 경우 별지 제1호의2서식 , 제2호서식 과 이와 관련된 자료를 첨부하여 심평원장에게 확대 신청하여야 하며, 제3조 2의제3항에 따른 인정한 약제를 사용하고자 하는 요양기관은 별지 제1호의3서식 을 기재하여 심평원장에게 승인 신청하여야 한다.

⑨ 심평원장은 제7항에 따른 평가 결과를 지체 없이 신청한 요양기관에 통보하고, 제3조의2제1항 에 따른 신청의 경우 신청을 받은 날로부터 60일 이내에 승인여부 및 내용을 신청한 단체에 통보하여야 한다. 다만, 제7항에 따른 검토기간 및 신청한 요양기관 또는 단체가 보완자료를 제출하는데 소요된 기간은 처리기간에 포함하지 아니한다.

⑩ 심평원장이 제9항에 따라 승인 여부 및 내역을 통보할 때에는 서면 또는 「정보통신망 이용 촉진 및 정보보호 등에 관한 법률」제2조제1항 제1호에 따른 정보통신망을 이용하여 통보할 수 있다.

⑪ 제1항에도 불구하고 요양기관이 제2항에 따른 기간 내에 승인 신청을 한 경우에는 심평원장의 승인 통보 전 신청 약제를 비급여로 사용할 수 있다. 다만, 제3조제2항 에 따라 신청한 약제는 심평원장의 승인을 받은 후 비급여로 사용할 수 있다.

제5조(요양기관의 의무사항 및 사후관리 등) ① 약제의 허가초과 사용을 하고자 하는 요양기관은 환자에게 해당 처방·투약이 약사법령에 따라 허가 또는 신고된 사항의 범위를 벗어난 것이라는 내용과 함께 다음 각 호에 대하여 설명하여야 하며, 환자가 충분한 설명을 들은 후 투약 여부를 결정할 수 있게 하여야 한다.

1. 투약 계획 및 소요 비용

2. 예상되는 부작용의 종류 및 부작용 발생 시 대응 계획

3. 대체가능한 치료법 유무

② 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항 에 따른 불승인 통보를 받은 경우에는 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제를 더 이상 사용하여서는 아니 된다.

③ 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항 에 따라 사용승인을 받은 경우에는 매년 3월말까지 전년도에 사용한 해당 약제의 사용 내역(승인 후 사용내역이 없는 경우도 포함하고, 제4조제11항에 따라 승인 통보 전 사용한 내역도 포함한다)을 별지 제3호 서식 에 따라 제출하여야 한다.

④ 보건복지부장관은 요양기관이 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 다음 각 호의 구분에 따른 조치를 취할 수 있다.

1. 해당 연도에 비급여 불승인을 3회 받은 요양기관 : 경고

2. 해당 연도에 비급여 불승인을 4회 이상 받은 요양기관 : 제4조제9항 에 따른 심평원장 승인 전 비급여 사용 제한

⑤ 심평원장은 제3항에 따라 비급여 사용내역을 보고 받은 후 그 내용을 식약처장에게 통보하여야 하며, 식약처장은 사용내역 등을 평가하여 안전성·유효성이 인정되지 않는 경우에는 심평원장에게 사용중지를 요청할 수 있다.

⑥ 심평원장은 제3항에 따라 보고받은 비급여 사용내역을 평가하여 요양급여가 필요하다고 판단되는 경우에는 보건복지부장관에게 요양급여를 요청할 수 있다.

⑦ 제5항에 따른 식약처장의 사용중지 요청을 받은 심평원장은 지체 없이 비급여 사용승인을 받은 요양기관에게 승인 결정의 취소를 통보하여야 한다. 이 경우, 취소 통보를 받은 요양기관은 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제의 비급여 사용을 하여서는 아니 된다.

제6조(세부운영절차 등) 허가초과 사용약제의 승인에 필요한 검토절차, 심의위원회의 구성·운영 등 필요한 사항은 심평원장이 정한다.

제7조(재검토기한) 보건복지부장관은 이 고시에 대하여 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」 에 따라 2020년 7월 1일을 기준으로 매3년이 되는 시점(매 3년째의 6월 30일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.

부 칙 <제2019-218호, 2019. 10. 8.>

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(경과조치) ① 이 고시 시행 전에 심평원장에게 허가초과 약제 사용승인을 신청하였으나, 이 고시 시행 당시까지 심평원장의 승인여부가 결정되지 않은 경우에는 종전 규정에 따른다.

② 종전 규정에 따라 심평원장이 사용승인 한 경우에는 이 고시에 따라 사용승인한 것으로 본다.

③ 제5조제4항의 규정개정은 이 고시 시행 후 최초로 비급여 불승인을 받은 경우부터 적용한다.

부 칙 <제2020-140호,2020. 7. 1.> (일몰기한 정비를 위한 69개 보건복지부고시의 일괄개정고시)

이 예규는 발령한 날부터 시행한다.